Создан новейший метод подбора лекарств при болезни Хантингтона

Ученые Института цитологии (ИНЦ) РАН разработали метод, благодаря которому можно перепрограммировать клетки кожи (фибробласты) в нейроны пациента с нейродегенеративной болезнью Хантингтона. Это поможет подобрать им эффективное лечение. В перспективе метод позволит повысить эффективность персонализированных испытаний лекарственных препаратов и от других нейродегенеративных заболеваний, например болезни Альцгеймера. Об этом «Газете.Ru» рассказали в ИНЦ РАН.

Болезнь Хантингтона является наследственным тяжелым нейродегенеративным заболеванием. Оно постепенно проявляется во взрослом возрасте (30-50 лет) и поражает нервные клетки головного мозга. Среди симптомов заболевания – нарушения координации движений, речи, памяти и когнитивных способностей. Лечение болезни Хантингтона и других нейродегенеративных заболеваний является одной из наиболее острых и социально значимых проблем для современной медицины.

Сегодня испытания препаратов проводятся на нейронах мышей, но этот метод характеризуются недостаточной информативностью, из-за чего нельзя оценить эффективность терапии. Получение нейронов от самих пациентов в принципе невозможно.

Поэтому чтобы получить нейроны человека, применяются технологии репрограммирования. Так, нейроны можно получить из стволовых клеток, но тогда они будут соответствовать «молодым» клеткам мозга без признаков болезни. Это не позволяет оценить свойства лекарств.

Однако ученые предложили использовать для получения нужных нейронов фибробласты (клетки соединительной ткани человека). Эффективность получения нейронов таким образом крайне низкая: только 3-10% от всех использованных фибробластов выживают и превращаются в нейроны. При этом длительность репрограммирования составляет 45 дней.

Поэтому ученые ИНЦ РАН разработали специальный метод репрограммирования. Он позволил значительно повысить эффективность прямого репрограммирования фибробластов в зрелые нейроны: количество нервных клеток человека, полученных с помощью этого подхода, составляет до 80% от числа использованных фибробластов. Получение нейронов таким образом заняло около 30 дней.

«На сегодняшний день это самый быстрый способ получить образцы нейронных клеток человека. В перспективе, используя наш метод, врачи смогут эффективнее подбирать лекарства для каждого конкретного случая болезни Хантингтона», – рассказала «Газете.Ru» научный сотрудник Центра клеточных технологий ИНЦ РАН Нина Красковская.